Un avance significativo en el campo de la edición genética ha surgido con el potencial de transformar la manera en que se tratan las enfermedades hereditarias. Investigadores han desarrollado una nueva herramienta que permite modificar grandes regiones del genoma con una precisión sin precedentes y un menor riesgo de efectos secundarios. Sin embargo, hasta el momento, esta técnica solo ha sido probada en bacterias.
La edición genética ha revolucionado la medicina al permitir reescribir el genoma humano para corregir errores que causan enfermedades. Un ejemplo notable es el tratamiento aprobado en diciembre de 2023 en Estados Unidos para la anemia falciforme, una enfermedad hereditaria que deforma los glóbulos rojos, causando dolor intenso y muerte prematura. Utilizando el sistema de edición CRISPR, los científicos lograron reemplazar el gen defectuoso responsable de la producción de hemoglobina por uno funcional.
Innovación en Edición Genética
La revista Nature ha publicado recientemente dos artículos que detallan un nuevo mecanismo de edición genética que podría superar algunas de las limitaciones del CRISPR. Esta técnica se basa en los genes saltarines o elementos genéticos transponibles, que pueden moverse a diferentes partes del genoma. Los investigadores utilizaron enzimas llamadas recombinasas para crear puentes de ARN entre el ADN original y el sitio de inserción deseado.
El equipo, que incluye científicos de las universidades de Berkeley, Stanford y Tokio, ha demostrado que estos puentes son reprogramables, permitiendo la inserción precisa de largas secuencias de ADN en lugares específicos del genoma. En pruebas con la bacteria Escherichia Coli, lograron una precisión del 94% y una eficiencia de inserción del 60%.
Ventajas y Futuro de la Nueva Técnica
Patrick Hsu, del Arc Institute en Palo Alto, lideró un equipo que demostró que las recombinasas pueden programarse para insertar, cortar o invertir secuencias de ADN en regiones específicas del genoma de E. coli. Esta capacidad ofrece ventajas significativas sobre el CRISPR, ya que no requiere los mecanismos de reparación del ADN celular, lo que podría reducir los riesgos de ediciones no deseadas.
Lluís Montoliu, del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC, considera que esta técnica podría superar las limitaciones del CRISPR, especialmente en la modificación de grandes regiones del genoma, lo que aumentaría su potencial terapéutico. No obstante, Montoliu señala que aún existen desafíos, como la variabilidad en la eficacia y la necesidad de pruebas en células de mamíferos para confirmar su aplicabilidad clínica.
La nueva técnica de edición genética representa un paso prometedor hacia tratamientos más seguros y eficaces para enfermedades genéticas. Aunque queda mucho por investigar y desarrollar, este avance podría abrir nuevas posibilidades en la medicina y ofrecer esperanza a millones de personas afectadas por enfermedades hereditarias.
FUENTE: EL PAÍS
